más tiempo para ver si la terapia ha curado la enfermedad.
Un segundo bebé con leucemia agresiva ha sido tratado en Londres con "células inmunes de diseño" y, seis meses después del tratamiento, ella permanece en remisión, la firma de biotecnología francesa Cellectis anunció.
El primer uso humano de la la terapia celular de la compañía fue noticia en todo el mundo en noviembre, cuando un año de edad, Layla se limpió de la leucemia incurable hasta entonces en el hospital Great Ormond Street de Gran Bretaña (GOSH).
los detalles del caso más reciente el cuidado compasivo, también tratado en GOSH, fueron presentados en la Sociedad Americana de Terapia celular y génica reunión anual en Washington el viernes.
los llamados trabajos de inyección UCART19 mediante la adición de nuevos genes a las células inmunitarias del donante sano conocidas como células T, lo que les brazo contra leucemia.
se necesita más tiempo para ver si la terapia ha curado la enfermedad, o simplemente ralentizado su progresión.
Sin embargo, el hecho de que Layla todavía está haciendo bien 11 meses después de su inyección y el segundo caso ha sido hasta ahora el éxito es alentador.
"Esto no es sin embargo una prueba estadística pero nosotros ahora tenemos dos casos", dijo el presidente ejecutivo de Cellectis Andre Choulika. "Esto demuestra que la terapia tiene cierto potencial."
El segundo bebé fue diagnosticado con leucemia a las cuatro semanas de edad y se trató con UCART19 en Diciembre de 16 meses, después de no poder responder a otros tratamientos.
Otros fabricantes de medicamentos, incluyendo Novartis, Juno Terapéutica y Kite Pharma tienen células T modificadas genéticamente probados extraídos de un paciente individual.
El enfoque Cellectis, sin embargo, utiliza células de un donante sano en un proceso que podría conducir a una lista "off-the-shelf" suministro para su uso en múltiples pacientes.
la empresa de biotecnología, en colaboración con el gigante estadounidense Pfizer y el laboratorio francés Servier, cree que su método es más rápido y más barato que la creación única en el paciente terapias génicas específicas.
Los ensayos clínicos de UCART19 deben comenzar este año.
AAP