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Geneticamente Modificati scimmie potrebbero aiuto autismo Research


Gli scienziati cinesi riportano che hanno creato scimmie che portano un gene legato a comportamenti autismo-like.

Le scimmie alterati anche prodotto prole che ha ereditato il gene umano, secondo la ricerca pubblicato online il 25 gennaio sulla rivista
Natura
.

I cosiddetti scimmie "transgenici" forniscono un "modello molto particolare per lo studio dell'autismo umano", coautore dello studio Zilong Qiu, di l'Istituto di Neuroscienze presso l'Accademia Cinese delle Scienze a Shanghai, ha detto ai giornalisti in una conferenza stampa per annunciare i risultati.

al momento, i topi geni alterati sono ampiamente utilizzati per modellare condizioni genetiche umane, ma gli scienziati citano evidenti limiti .

La domanda è "se possiamo imitare i sintomi complicati" dei pazienti autismo umani in un mouse, spiega Qiu

La speranza è che in via di sviluppo migliori modelli animali -. come scimmie - - può portare a importanti nuove terapie per le persone di autismo



"Questo ci porta un passo più vicino ad avere strumenti migliori per comprendere le basi biologiche e genetiche dei segni e sintomi di autismo". ha detto Daniel Smith, vice presidente di tecnologie innovative a Autism Speaks, a Boston.

"Ma, è ancora uno strumento su quella lunga strada verso la scoperta di nuovi farmaci e interventi", ha aggiunto.

uno su 160 bambini ha globalmente disturbo dello spettro autistico, un gruppo di disturbi del cervello di sviluppo complessi in cui i sintomi comprendono movimenti ripetitivi e problemi con l'interazione sociale. Come molti come uno su 68 bambini negli Stati Uniti si crede di essere nello spettro autistico, secondo i Centri statunitensi per il controllo e la prevenzione delle malattie.

Per trovare un migliore modello animale di autismo, i ricercatori cinesi hanno generato scimmie che "iperespressione" il gene umano, noto come MECP2. Negli esseri umani, avere troppo MECP2 porta ad una condizione chiamata sindrome MECP2 duplicazione, che condivide i sintomi core con disturbo dello spettro autistico.

Il team di ricerca iniettato uova scimmia macaco con un virus che trasportava MECP2. Una volta fecondato, gli embrioni risultanti sono stati trasferiti a scimmie surrogati, ottenendo otto nati vivi. Tutte le scimmie portato il gene umano.

Mentre capacità mentali delle scimmie apparivano in gran parte normale, i loro comportamenti non lo fecero. Normalmente, le scimmie siedono insieme e lo sposo l'un l'altro, ma le scimmie transgeniche nello studio sono stati meno socialmente impegnati. Inoltre si muovevano più frequentemente in ripetitivi, movimenti circolari. E, essi hanno mostrato un aumento dei livelli di ansia di fronte da un essere umano, come se fossero "cercando di difendere il proprio territorio di più", ha detto Qiu

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I ricercatori hanno inoltre dimostrato che il gene potrebbe essere passato insieme alla generazione successiva, un passo verso la creazione di colonie di scimmie transgeniche per la ricerca. Cinque figli di una delle scimmie maschi geneticamente modificati portava il gene umano, e quelle scimmie bambino erano meno sociale di scimmie selvatiche della stessa età, gli autori dello studio hanno detto.

MECP2 potrebbe essere utile a illuminare le vie cerebrali che impatto funzione dei pazienti autismo intellettuale e cognitiva (mentale), "ma non è perfetto, sia", ha detto Smith. Ad esempio, le scimmie gene alterato non hanno avuto crisi epilettiche, una caratteristica chiave della sindrome MECP2 duplicazione, ha detto.

Le persone con autismo hanno un rischio superiore alla media di epilessia, secondo l'Istituto nazionale degli Stati Uniti dei disordini neurologici e Stroke.

Attualmente, Qiu ha detto, la squadra cinese sta usando l'imaging del cervello per cercare di identificare i circuiti cerebrali responsabili del comportamento autistico-simili. Una volta che le aree di destinazione sono stati identificati, i ricercatori intendono usare un nuovo e potente strumento di gene-editing, chiamato CRISPR /Cas9, per manipolare il gene e di esplorare potenziali terapie.

Il mantenimento di scimmie per la ricerca è più costoso di abitazioni e alimentazione roditori, Mu-ming Poo, direttore dell'Istituto di Neuroscienze di Shanghai, ha riconosciuto durante la conferenza stampa. Egli ha aggiunto che le stime dei costi di utilizzo delle scimmie non sono ancora disponibili.

fuori degli USA. laboratori che utilizzano primati non umani sono l'eccezione, non la regola, dicono gli esperti.



"E 'così costoso qui, quindi penso che sia molto difficile da fare questo", ha detto Rudolf Jaenisch, un membro fondatore del Whitehead Institute for Biomedical Research, in Cambridge, Mass. Jaenisch è un pioniere nel campo della scienza transgenico, in cui i ricercatori alterano il patrimonio genetico degli animali.

modelli di primati, essendo più umanità come di topi, aumentare anche le questioni etiche.

Poo ha detto che l'uso e la cura degli animali sono incontrati l'Istituto di Shanghai-based di protocolli Neuroscience, che "sono esattamente la stessa di un NIH [National Institutes of Health] protocollo . "

alla richiesta di un commento sulla carta, il NIH ha detto in un comunicato che" ha sostenuto lo sviluppo di transgenici primati non umani, come già nel 2001. "

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