La thérapie génique porte la promesse de traitements pour de nombreuses maladies et pour les types de traitements médicaux qui ne semblaient pas possible jusqu'à récemment. Avec son potentiel pour éliminer et prévenir les maladies héréditaires telles que la fibrose kystique et l'hémophilie et son utilisation comme un remède possible pour les maladies cardiaques, le sida et le cancer, la thérapie génique est un thaumaturge médical potentiel.
Mais qu'en la thérapie génique pour les enfants? Il y a une bonne quantité de risque, de sorte à ce jour seulement au sérieux les enfants malades ou ceux qui ont des maladies qui ne peuvent être guéries par des traitements médicaux standards ont été impliqués dans les essais cliniques en utilisant la thérapie génique.
Comme ces études se poursuivent, la thérapie génique pourrait bientôt offrir de l'espoir pour les enfants atteints de maladies graves qui ne répondent pas aux thérapies conventionnelles.
A propos de gènes
Nos gènes aident nous rendent uniques. Hérité de nos parents, ils vont loin dans la détermination de nos traits physiques et mdash; la couleur des yeux, comme la couleur et la texture de nos cheveux. Ils déterminent aussi des choses comme si les bébés de sexe masculin ou féminin, la quantité de sang d'oxygène peuvent porter, et la probabilité d'obtenir certaines maladies.
Les gènes sont composés de brins d'un ADN de molécule appelée et sont situés dans simple déposer dans les chromosomes. Le message génétique est codée par les éléments constitutifs de l'ADN, qui sont appelés nucléotides. Environ 3 milliards de paires de nucléotides se trouvent dans les chromosomes d'une cellule humaine, et la constitution génétique de chaque individu a une séquence unique de nucléotides. Ceci est principalement ce qui nous différencie les uns des autres.
Les scientifiques croient que chaque être humain possède environ 25.000 gènes par cellule. Une mutation ou un changement dans l'un de ces gènes peuvent entraîner une maladie, d'un handicap physique ou durée de vie raccourcie. Ces mutations peuvent être transmises d'une génération à l'autre, hérité comme les cheveux bouclés de la mère ou les yeux bruns d'un père. Des mutations peuvent également se produire spontanément dans certains cas, sans avoir été transmis par un parent. Avec la thérapie génique, le traitement ou l'élimination des maladies héréditaires ou les conditions physiques en raison de ces mutations pourrait devenir une réalité.
La thérapie génique implique la manipulation de gènes pour combattre ou prévenir des maladies. Dit simplement, il introduit un "bon" gène dans une personne qui a une maladie causée par un "mauvais" gène Deux types de de thérapie génique
Les deux formes de thérapie génique sont:.
la thérapie génique somatique, ce qui implique l'introduction d'un "bon" gène dans des cellules ciblées pour traiter le patient — mais pas les futurs enfants du patient parce que ces gènes ne sont pas transmises à la descendance. En d'autres termes, même si certains des gènes du patient peuvent être modifiées pour traiter une maladie, il ne changera pas la chance que la maladie sera transmise aux enfants du patient. Ceci est la forme la plus courante de la thérapie génique fait.
la thérapie génique germinale, qui consiste à modifier les gènes dans les cellules d'oeuf ou de sperme, qui sera ensuite passer des modifications génétiques pour les générations futures. Expérimenter avec ce type de thérapie, les scientifiques ont injecté des fragments d'ADN dans des oeufs fécondés de souris. Les souris ont augmenté en adultes et leur progéniture avait le nouveau gène. Les scientifiques ont constaté que certains problèmes de croissance et de fécondité pourraient être corrigées avec cette thérapie, ce qui les a amenés à penser que la même chose pourrait être vrai pour les humains. Bien qu'il a le potentiel pour la prévention des maladies héréditaires, la thérapie génique germinale est controversée et très peu de recherche est fait, pour des raisons techniques et éthiques.
Effets possibles de la thérapie génique
Actuellement, la thérapie génique est fait que par des essais cliniques, qui prennent souvent des années pour compléter. Après de nouveaux médicaments ou procédures sont testés dans les laboratoires, les essais cliniques sont menés avec des patients humains dans des circonstances strictement contrôlées. Ces essais durent habituellement 2 à 4 ans et passent par plusieurs phases de recherche. Aux États-Unis, la Food and Drug Administration américaine (FDA) doit ensuite approuver la nouvelle thérapie pour le marché, ce qui peut prendre encore 2 ans.
La recherche la plus active se fait en thérapie génique pour les enfants a été pour les troubles génétiques (comme la fibrose kystique). D'autres essais de thérapie génique impliquent des enfants avec des immunodéficiences graves, tels que l'adénosine désaminase (ADA) déficit (une maladie génétique rare qui rend les enfants vulnérables à l'infection grave), l'anémie falciforme, la thalassémie, l'hémophilie, et ceux atteints d'hypercholestérolémie familiale (niveaux extrêmement élevés de cholestérol sérique).
de thérapie génique comporte des risques et des limites. Les virus et autres agents utilisés pour livrer les «bons» gènes peuvent affecter plus que les cellules pour lesquelles ils sont destinés. Si un gène est ajouté à l'ADN, il pourrait être mis au mauvais endroit, ce qui pourrait potentiellement causer le cancer ou d'autres dommages.
Les gènes peuvent aussi être «surexprimés», ce qui signifie qu'ils peuvent conduire à la production de tant de une protéine qui peuvent être nocifs. Un autre risque est que un virus introduit dans une personne pourrait être transmise à d'autres ou dans l'environnement.
essais de thérapie génique chez les enfants présentent un dilemme éthique, selon certains experts de thérapie génique. Les enfants avec un gène modifié peut avoir des effets bénins ou graves et la gravité ne peuvent souvent pas être déterminée chez les nourrissons. Alors juste parce que certains enfants semblent avoir un problème génétique ne signifie pas qu'ils vont être sensiblement affectés par celle-ci, mais ils vont devoir vivre avec la connaissance de ce problème.
Les enfants pourraient être testés pour les troubles s'il y a un traitement médical ou un changement de style de vie qui pourrait être bénéfique — ou si en sachant qu'ils ne portent pas le gène réduit la surveillance médicale nécessaire. Par exemple, la découverte d'un enfant ne porte pas le gène d'un trouble qui court dans la famille pourrait signifier qu'il ou elle n'a pas à subir des projections annuelles ou d'autres examens réguliers.
L'avenir de la thérapie génique
Pour guérir les maladies génétiques, les scientifiques doivent d'abord déterminer quel gène ou ensemble de gènes provoque chaque maladie. Le projet du génome humain et d'autres efforts internationaux ont terminé le travail initial de séquençage et de cartographie la quasi-totalité des 25.000 gènes dans la cellule humaine. Cette recherche fournira de nouvelles stratégies pour diagnostiquer, traiter, guérir, et peut-être prévenir les maladies humaines.
Bien que cette information aidera les scientifiques à déterminer la base génétique de nombreuses maladies, ce sera une longue période avant que les maladies effectivement peut être traités par thérapie génique
le potentiel de la thérapie génique pour révolutionner la médecine dans le futur est excitant, et les espoirs sont élevés pour son rôle dans;. durcissement et la prévention des maladies de l'enfance. Un jour, il peut être possible de traiter un enfant à naître d'une maladie génétique avant même l'apparition des symptômes.
Les scientifiques espèrent que la cartographie du génome humain va aider à mener à des traitements pour de nombreuses maladies et que les essais cliniques réussis permettront de créer de nouvelles opportunités . Pour l'instant, cependant, il est une attente et voir la situation, appelant à un optimisme prudent.