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cellules Designer babys clair leucémiques

Plus de temps est nécessaire pour voir si la thérapie a guéri la maladie.
Un deuxième bébé avec la leucémie agressive a été traité à Londres avec des "cellules immunitaires de créateurs» et, six mois après le traitement, elle reste en rémission, société de biotechnologie française Cellectis a annoncé.

La première utilisation humaine de la la thérapie cellulaire de l'entreprise a fait les manchettes dans le monde entier en Novembre quand un ans Layla a été effacé de la leucémie auparavant incurable au Great Ormond Street Hospital de Grande-Bretagne (de GOSH).

Détails du dernier cas de soignant, également traité à GOSH, ont été présentés à l'American Society of Gene &thérapie cellulaire réunion annuelle à Washington le vendredi.

les soi-disant UCART19 travaux d'injection en ajoutant de nouveaux gènes aux cellules immunitaires donnés sains appelés lymphocytes T, qui les bras contre leucémie.

Plus de temps est nécessaire pour voir si la thérapie a guéri la maladie, ou tout simplement ralenti sa progression.

Mais le fait que Layla est encore bien 11 mois après son injection et la deuxième cas a jusqu'ici été couronnée de succès est encourageant.

"Ce n'est pas encore la preuve statistique, mais nous avons maintenant deux cas", a déclaré Cellectis directeur Général André Choulika. "Cela montre que la thérapie a un certain potentiel."

Le deuxième bébé a été diagnostiqué avec la leucémie à l'âge de quatre semaines et a été traité avec UCART19 en décembre âgés de 16 mois, après avoir échoué à répondre à d'autres traitements.

d'autres fabricants de médicaments, y compris Novartis, Juno Therapeutics et Kite Pharma ont des cellules T génétiquement modifiés testés extraits d'un patient individuel.

L'approche Cellectis, cependant, utilise des cellules d'un donneur sain dans un processus qui pourrait conduire à un prêt "off-the-shelf" alimentation pour une utilisation dans plusieurs patients.

la société de biotechnologie, en collaboration avec le géant américain Pfizer et drugmaker français Servier, croit sa méthode est plus rapide et moins cher que la création unique patient les thérapies géniques spécifiques.

les essais cliniques de UCART19 devraient commencer cette année.

AAP

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